該項目針對利用病人尿液來源細胞通過重編程獲得多能干細胞、神經干細胞、對干細胞中致病基因進行精準修復、對誘導和修復過程進行安全性評估等方面開展研究，取得以下成果：1）建立了高效、安全人尿液細胞重編程為多能干細胞的技術體系及iPS細胞庫；2）建立了尿液細胞直接誘導為神經干細胞的高效體系并闡明其誘導機制；3）建立了遺傳突變病人iPSCs中致病基因的精準修復技術體系。項目在Nature Methods、JBC等雜志上發表論文6篇，項目建立的干細胞獲取新技術、致病基因精準修復技術、安全性評估方法等對干細胞臨床轉化具有重要意義，特別是轉分化獲得神經干細胞成果入選年度中國科學院重大科技成果之一。
